Le médicament anti-Alzheimer nouvellement approuvé est un anticorps monoclonal : comment ça marche

El fármaco anti-Alzheimer recientemente aprobado es un anticuerpo monoclonal: cómo funciona

la Enfermedad de Alzheimer es la forma principal de demencia en el mundo y se estima que decenas de millones de personas la padecen, 500 mil de los cuales en Italia. se trata de una patología neurodegenerativa para el que aún no existe preocuparse, solamente drogas capaz de reducir – temporalmente – yo sintomas caracteristico de pérdida de memoria a las dificultades de Lengua y enorientación. La enfermedad de Alzheimer es responsable de una evolución progresiva e inexorable deterioro cognitivo. Los mecanismos patológicos desencadenantes aún no se comprenden completamente, pero la acumulación de proteínas “pegajosas” (el placas de beta-amiloide y el proteína tau) en el tejido cerebral, lo que resulta en la muerte del neuronas y por tanto neurodegeneración. Como se señaló, no existe un medicamento eficaz para bloquear o revertir la progresión de la enfermedad de Alzheimer, pero la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) acaba de aprobar un nuevo tratamiento prometedor que podría brindar beneficios reales a millones de personas con demencia. .

El fármaco en cuestión es Aducanumab, un anticuerpo monoclonal, vendido bajo el nombre comercial de Aduhelm – que tiene el virtuoso objetivo de atacar directamente las placas beta-amiloides acumuladas en el cerebro. Por tanto, al reducir las concentraciones de estas proteínas, se pretende ralentizar el proceso neurodegenerativo y mejorar la cognición. Sin embargo, la autorización de la FDA, vinculada a un proceso de aprobación acelerado, no estuvo exenta de perplejidad es disputas, debido a la naturaleza incompleta de los datos de ensayos clínicos proporcionados por el fabricante, el estadounidense Biogen. En pocas palabras, se ha demostrado en ensayos que aucanumab reduce la acumulación de placas de beta-amiloide en el cerebro de los pacientes, pero no está claro si este proceso realmente asegura una mejora general en la memoria y el rendimiento, otros trastornos cognitivos.

Baste decir que en noviembre uno de los comités asesores de la FDA dijo que los resultados de los estudios de Biogen no podían mostrar una mejora en los síntomas de la enfermedad de Alzheimer, por lo que no habría dado su consentimiento para aprobar Educanumab. . Fue solo el último “contratiempo” en el camino que llevó a la aprobación de la FDA. En 2019, por ejemplo, dos ensayos clínicos se detuvieron prematuramente porque un análisis intermedio predijo su probable fracaso. Sin embargo, el análisis de datos continuó por Biogen y en un subconjunto de pacientes el fármaco fue de hecho capaz de reducir los niveles de beta-amiloide en el tejido cerebral, así como destacar algunos beneficios cognitivos, como la mejora Competencias lingüísticas es mnemotécnico. El comité asesor que analizó estos datos y los de otros ensayos (una etapa temprana avanzada) concluyó que había demasiadas lagunas en la aprobación del medicamento, pero los funcionarios de la FDA consideraron que los datos eran válidos. Resultados del estudio de fase 3 presentados por la compañía. Entonces, luego de posponer la decisión del 7 de marzo al 7 de junio, finalmente decidieron dar luz verde al marketing.

Sin embargo, debido a que los datos se consideraron incompletos, la FDA solicitó específicamente a Biogen que continuara los estudios de seguir después de la distribución del fármaco, seguimiento de los pacientes en tratamiento (basado en infusiones mensuales) mediante pruebas específicas, como resonancias magnéticas y pruebas cognitivas. También debe tenerse en cuenta que no hay datos suficientes sobre Aducanumab para pacientes con forma severa Alzheimer. A pesar de estas limitaciones, después de repetidos fracasos de otros medicamentos, se espera que el anticuerpo monoclonal de Biogen sea de beneficio significativo para los pacientes. Baste decir que este es el primer medicamento nuevo autorizado para la forma prevalente de demencia desde 2003, cuando la FDA aprobó el memantina para uso oral. “Ha habido un debate público considerable sobre si respaldar a Aduhelm. Como sucede a menudo cuando se trata de interpretar datos científicos, la comunidad de expertos ofreció diferentes perspectivas ”, dijo la Dra. Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación de Medicamentos de la FDA – Investigación, en un comunicado. “La Agencia concluyó que los beneficios de Aduhelm para los pacientes con enfermedad de Alzheimer superan los riesgos de la terapia”, concluyó el científico. Solo queda esperar el marketing (que aún no tiene fecha) y los resultados de los estudios de seguimiento fundamentales.

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